70万一针天价药进医保，哪些地方打出了第一针？
70万一针天价药进医保一针进口药卖70万，哪些地方打出了第一针？下面就我们来针对这个问题进行一番探讨一针进口药卖70万，希望这些内容能够帮到有需要的朋友们。
1月1日，以前的“高价药”诺西那生钠注射液宣布执行医疗保险价钱，价格从原来的70万余元一针降至约3.3万余元一针。据全国各地新闻媒体，浙江、山东、广东、湖北等多省区在新年第一天给第一批患者开展了医治。
1月1日，以前的“高价药”诺西那生钠注射液宣布执行医疗保险价钱，价格从原来的70万余元一针降至约3.3万余元一针。浙江高校医科院附设第二医院(下称浙大二院)于当天完成了2022年全国各地第一批SAM(脊髓性肌萎缩症)患者的医治。
小编从浙大二院获知，患者刘先生(笔名)自小不擅体育竞赛，伴随着年纪的提升，觉得左右室内楼梯愈来愈费劲，可以不断走动的间距也在持续减少。10年以前，一针进口药卖70万他被确诊为脊髓性肌萎缩症。
因为欠缺合理的医治方式，在先前近十年间，刘先生只有眼见着两腿的能量逐渐衰退。2019年，第一款医治脊髓性肌萎缩症的专用药诺西那生钠注射液在中国发售，让刘先生见到期待，可接着，“70万一针”的高价又让这一份期待越来越遥不可及。
2021年12月3日，国家医疗保障局发布2021年国家医保药品目录调节结果，7种罕见病药物增加进到文件目录，在其中诺西那生钠历经8轮价钱商议，最后以约3.3万余元/针的价钱交涉取得成功。获知这一信息，刘先生第一时间联络上浙大二院，并在诺西那生进到医疗保险后的第一天成功用上药。据了解，通过医疗保险报销后，刘先生仅需付款几千块。
中国罕见病联盟浙江省协作组主委、浙大二院医学遗传科/罕见病诊治中心责任人吴志英表明，浙大二院在中国第一批注入诺西那生药品，代表着罕见病低值药列入医疗保险完成了新突破，中国脊椎性肌肉萎缩症诊治宣布加入医疗保险时期。
“罕见病新药开发难度系数大、力度高、时间长，一直无法达到患者临床医学要求，立即产品研发发售，价钱通常极为价格昂贵，药品普适性遭遇艰巨试炼，此次医保目录调整，表明我国密切关注罕见病患者这一人群，新提高文件目录的罕见病药物非常好地填充了中国有关罕见病医治服药的空缺，为临床用药给予了挑选，为大量的罕见病患者减缓病况发展趋势、提升生活品质产生了期待。”吴志英说。(完)
2022年1月1日7时左右，山东省枣庄市一名4岁的脊髓性肌萎缩症患者成功注入靶向治疗药物诺西那生钠。据了解，诺西那生钠注射液是在我国第一个获准医治脊髓性肌萎缩症的进口药品，2019年进到中国销售市场时，每针价钱近70万余元。在2021年国家医保目录药物交涉中，诺西那生钠注射液遭受“生命压价”，以3.3万余元每针的价钱进到新版本医保药品目录。据医院门诊层面详细介绍，进行注入后，患者被转到一般医院病房，如无特殊情况可于1月2日康复，转到少年儿童康复医学科进一步医治。
1月1日早上9时左右，在中山大学附属第一医院，神经系统一科的诊断室里，29岁的患者杜先生侧睡躺在床上，提前准备接纳腰椎穿刺，将要注入到他身体的，是曾因“70万余元一针”而备受关注的，脊髓性肌萎缩症（SMA）医治药品，诺西那生钠。
今日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》宣布执行，诺西那生钠等7种罕见病药物被首次归入医疗保险。“入保”当日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省份的医院里有近20位SMA患者将接纳诺西那生钠医治。杜先生便是在其中一员。
“再将头往胸脯那里靠一点，背再拱起来一点。”中山大学附属第一医院神经科主任医师利婧逐渐引导杜先生调节姿势。杜先生左侧卧躺在床上，屈膝抱团，显现出椎间盘。
“后背和床尽可能维持竖直，扎针进来的情况下略微斜一点，渐渐地往上……”中山一院神经外科主任医生、专家教授张成来到当场具体指导。
另一边厢，医师徐睿恺早已在医院药房蓄势待发。他手里有一个保温箱体，里边是被超低温冷藏储存着的诺西那生钠注射液。“可以把药拿过来了。”没多久，他收到了送药上门的命令。
针头扎进到人体，杜先生攥紧拳头。“放松一点，吸呼，腹部别焦虑不安。”医务人员再次耐心地正确引导。
腰椎穿刺进行，主任医师何若洁把注射液从冰凉的恒温箱里取下来，握手中内心，把注射液复温到25℃上下。2分钟后，测温枪表明注射液的气温早已适合。
利婧和何若洁两个人相互配合，用注射针将5mL的诺西那生钠注射液自小水瓶座里抽出来。“这一步要尤其当心，每一滴中药是珍贵的，要尽可能都吸进针筒里来。”
所有汲取出去后，利婧慢慢把注射液引入杜先生身体内，完成了本次医治。注入后，杜先生要躺在床上静卧6钟头，防止造成脑内低电压。
SMA是一种罕见病，患者很有可能慢慢觉得肢体无力，并且状况会愈来愈差，无法反转。“从12岁就逐渐感觉运动有点儿困乏，到2015年诊断这一病之后，每一年都是会觉得自身的能量下降。”杜先生说。如果不接纳医治，SMA患者的全身肌肉能量很有可能逐渐衰退，最后由于吸气或是咽下等发生问题而造成感柒、身亡。
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药，能精确靶向治疗对于SMA的发病缘故，让身体造成大量的神经系统调整蛋清，合理改进患者健身运动、吸气等关键作用、提升存活率。
2019年2月进到中国时，诺西那生钠注射液一针标价69.97万余元RMB，患者必须在前63天注入4针，往后面每4个月注入1针，终生服药。
SMA归属于罕见病，在新生婴儿中发病率约为万分之一，较小的患者人群和极大的研发支出，让诺西那生钠变成一类备受关注的低值罕见病药。
2021年12月3日，我国医保目录调整结果“官方宣布”，7款罕见病医治药品进到国家医保目录，在其中就包含诺西那生钠。
“先前，有的SMA患者，尤其是一些宝宝因治疗费负担重或是别的缘故而终断就诊，大家会觉得尤其遗憾。”作为诺西那生钠注射液进到国家医保目录后给出第一批药方的医师，利婧表明一针进口药卖70万：“SMA是现阶段2岁下列宝宝的首要遗传疾病凶手。诺西那生钠被列入医疗保险，使我们‘有药可以用’‘有药敢用’，真真正正造福了SMA患者人群。”
先前，杜先生也对“70万余元一针”的诺西那生钠望而生畏。从患者机构美儿SMA关怀核心掌握到诺西那生钠“入保”的信息，杜先生重新点燃了人生道路期待。他追忆，那时候患者机构里许多患者都痛哭，包含许多患者的父母。“入保之后，算上医疗保险报销，尽管还不清楚要自费是多少，但毫无疑问能压力了。”
“新年第一天就能用上这一药，觉得自身好运到爆掉！”杜先生对将来充斥着期待，“希望自身日后能恢复正常，照常上班、一切正常日常生活，也期待大量的患者尤其是小孩子能恢复正常。”
高使用价值罕见病药品初次被列入医保药品目录，展示出了政府部门对罕见病患者人群药物确保的十分重视。美儿SMA关怀核心实行负责人邢焕萍说一针进口药卖70万：“大家记录了患者人群从没有药可以用，到迈入医治期待，再到今日享有医疗保险政策，家中压力大大地缓解。这也是全国各地SMA患者及家中接到的最好是的节日礼物。”
诺西那生钠，治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药，70万一针，为什么那么贵？
因为这个药在国外也是这么贵一针进口药卖70万，而且国内没有。
诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物一针进口药卖70万，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。
近日，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望一针进口药卖70万了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物，70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。
政府信息公开申请表：
该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
据红星新闻此前报道，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
在发达国家也属高价：
欧阳春兰告诉红星新闻记者，几天前，她看到湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危的“求药”信息，而能救治孩子的药品却非常高昂。
“这个孩子得一针进口药卖70万了SMA，医院推荐了诺西那生钠特效药，但该药一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。”为确认价格，欧阳春兰于8月5日上午向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书。
以上内容参考：百度百科-诺西那生钠注射液
原价70万/针天价药医保首针开打
原价70万/针天价药医保首针开打
原价70万/针天价药医保首针开打，2022年1月1日起，随着新版国家医保目录落地，各地传来首针注射的好消息。近30位患者接受治疗。原价70万/针天价药医保首针开打。
原价70万/针天价药医保首针开打1
2022年1月1日，山东枣庄的一名4岁男孩接受脊髓性肌萎缩症（简称SMA）靶向药纳入医保后全国首针注射。根据临床治疗需要，该男孩首年需注射6针，此后每年注射3针。据枣庄市市中区医疗保障局负责人介绍，国家医保目录执行后，在枣庄市现行的医保政策下，经过“基本医保+大病保险+医疗救助+枣惠保”的多重报销后，脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗费用从每年几百万元降至几万元，让患者家庭看到了希望。
据了解，孩子出生后第42天的时候，被检测出“肌力低”，随后医生对此做了康复训练疗法，大概两个多月，但是作用不大。在孩子4个多月的时候，开始在枣庄市妇幼保健院专门做康复训练，到了十个月大的时候能稍微走几步路。到一岁的时候，孩子站一会就想蹲下，感觉没有那么活泼。经过诊断，孩子被确诊为“脊髓性肌萎缩症”（SMA）。
针对此种病情，一般是有靶向药来进行治疗的，但是70万元/针的药价，对于老百姓来说根本就用不起。而且一针也不能解决问题，一年就可能打五六针，这一年就要好几百万。这对一个普通家庭来说，就像看星星一样，虽然看到了，但是没有能力去抓住它。这时，只能给孩子一直做康复训练，只求孩子肌力不要倒退太快。看着这么可爱的孩子，做父母的心里是非常难受的，每当看到其他的孩子跑跑跳跳，作为孩子的妈妈更是心如刀割。
目前，孩子已经从儿童重症医学科转入普通病房，接受进一步观察和治疗。
母亲则表示：“孩子终于打上针了，我们也放心了。
原价70万/针天价药医保首针开打2
糖心3岁了。她终于能用小手指捏起小玩具，发出一点点“嗯嗯”的声音。
在注射“70万一针的天价药”——诺西那生钠注射液之前，她不能动，也不会笑，呼吸要靠呼吸机，进食要靠胃造瘘，家里摆满了医用仪器，像一个小型ICU。
一切都因糖心得了脊髓性肌萎缩症（SMA）。这是一种罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，国内有2万至3万患者，肌肉无力是最典型的症状。
根据运动能力恶化程度分为四种分型，缺乏医学干预的情况下，一些重症患者撑不过2岁生日，因此SMA也被视为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。
糖心是最严重也是最常见的I型SMA，但胡月不肯放弃女儿糖心，通过争取援助赠药，给她陆续注射了7针诺西那生钠注射液。
当时，诺西那生钠注射液已在中国市场获批上市，治疗费用是55万元/年。即便距离上市初期近70万元/针已大幅降价，但也不是一个普通家庭所能承受的数字。
幸运的是，2021年国家医保谈判，经过医保部门八轮“灵魂砍价”，这款药降价至约3.3万元/针，成功进入国家医保目录，预估患者自付在1万元/针左右。
2022年1月1日起，随着新版国家医保目录落地，各地传来首针注射的好消息。1月4日，南方周末记者从诺西那生钠研发企业渤健（Biogen）获悉，企业已完成在全国34个招采平台的挂网工作，仅在医保落地首日，就有广东、福建等11个省份近30位患者接受治疗。
“恨不得1月1日就能打上”
看着电视中国家医保目录谈判代表终于砍价成功，刘丽激动不已，“每个小群体都不该被放弃”。
刘丽，广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任，也是广东省罕见病诊疗协作网专家组组长，广东省及其周边的不少SMA患者都在她单位确诊和治疗，这些年陆续登记诊断了两百余例病人。
2022年1月1日上午9点不到，刘丽所在医院就把医保落地后的首针诺西那生钠注射进了一名十六七岁少年的身体。
比糖心幸运的是，这位少年是III型SMA患者，病情没那么严重，小时候能够独立行走，但是步子不稳容易跌跤，初中时就已经恶化到不能走的程度，坐着也困难，需要挨着或者靠着才能坐。
“他是很阳光也很聪明的大孩子，非常期望能够得到治疗，能够走起来，能够像普通人一样上学，但之前药价贵家里打不起。”刘丽记得，诺西那生钠注射液2019年国庆节进入中国市场后，两年时间里她所在的医疗中心“也就治疗了大概20个病人”，能全部自费的非常少见。
可以对比的是，诺西那生钠降价进入医保以后，刘丽所在医疗中心准备治疗的就有二十多例SMA患者，“II型、III型要求治疗的家庭明显增多了，大多数是III型，而且非常急切，个个都恨不得1月1日就能打上”。
刘丽和同事加紧安排医生和床位，协调广州和各地市的.医保部门，确保医院电脑系统可以开出医嘱，药剂科已经备好药物，“如果临时手忙脚乱做不了治疗，病人会很失望的”。
从事儿科疾病治疗三十余年，刘丽看过太多误诊误治、倾家荡产和生离死别。像糖心这样的I型患儿，如果没有呼吸机支持，可能到两岁就会死亡，但若有呼吸机支持，不注射诺西那生钠也能维持生命，只是生存质量不好，无法活动，进食也只能靠胃造瘘。
刘丽知道，拔了呼吸机之后，这些智力正常、头脑清楚的孩子，即使求生欲望再强烈，都会要么慢慢无法呼吸而死，要么在镇静剂的作用下在睡梦中告别这个世界，“非常残酷”。
尽管生活充满无奈，但从这两年用诺西那生钠临床治疗的20例患者情况来看，刘丽团队发现，治疗以后患者确实感觉肌肉力量有所增强，胃口会增加，体重也会增加。
“各种运动评分大多数孩子都有改善，并不是所有的孩子都改善，但是我认为还需要更多的时间、更大的样本量去观察，客观地评价这个药物到底效果和副作用怎么样。”刘丽对南方周末记者说。
目前全球范围内有三款SMA药物上市，除诺西那生钠外，还有Risdiplam口服溶液和Zolgensma基因治疗药物，皆价格不菲。
“我们很幸运”
2021年12月3日新版医保目录正式官宣，2022年1月1日落地执行，和前一年相比，留给各地医保部门和医疗机构的准备时间非常紧凑。
福建省有7名患者在元旦接受注射，数量为全国最多。南方周末记者从福建省医保局获悉，新增谈判药品全部纳入双通道目录管理（指通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障和临床使用，提高谈判药品的可及性），并在2021年12月29日就已完成平台挂网工作，而且遴选诺西那生钠注射液纳入第三批单列门诊统筹支付的医保药品名单。
“我们正在加快整个供应链中的各环节，包括进口、清关、各地分销、备货等，全力确保后续药品的有序供应。”渤健在给南方周末记者的书面回复中写道，“可以说这是我们送给SMA患者群体的一份最好的新年礼物。”
这份新年礼物也给美儿SMA关爱中心（以下简称美儿）带来了“甜蜜的负担”。
“今年医保落地整体进展非常顺利，各地细则很快就出来，我们最近一个月都在做一件事情，那就是帮助各地的SMA患者解读政策，每个地方、每个人的情况都不一样。”从美儿患者组织成立之初，邢焕萍就一直在为SMA患者奔走，截至目前，实名登记的SMA患者近2400例。
邢焕萍和同事们帮助各地患者研究该去哪家医院挂号，挂儿科还是成人科室，医保能报销多少，商保还能报销多少，异地转诊需要哪些材料等等，“你没有跟患者在一起的时候，你永远想不到问题会出在哪里”。
“这才上班几天，我看到11省份都打出首针，接受注射的患者也陆续完成了在医院系统的直接结算，像创造了新的奇迹。”邢焕萍接受南方周末记者采访时，正是元旦假期过后的第三个工作日。
多位SMA患者和患者家属不约而同提到，没有美儿，诺西那生钠就不会那么快进医保。“我们只是好像影子一样始终活动在整个进程中。”邢焕萍说，一个药品的上市，患者往往处于闭环之外，患者组织也只是“时刻存在”。
在美儿成立的六年多里，邢焕萍和同事的心情就像过山车，每年都有新的突破也面临新的困难，“希望患者们每年都过个好年，都能听到阶段性的好消息”。
2016年12月，SMA多年无药可治的局面终于被打破，药企巨头渤健的诺西那生钠在美国获批上市。
2017年多项加速药品上市和审评审批的重磅政策陆续出台，一年后SMA被国家卫健委认定列入《第一批罕见病目录》，诺西那生钠作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被药监部门纳入优先审评审批程序。
“2019年以后的工作就好做多了。”2019年诺西那生钠正式进入中国市场，主要推动和普及工作由药企完成，采访中邢焕萍说了很多次“我们很幸运”。
“先谈价格，再谈保障”
罕见病群体的幸运，和全社会经济水平的不断发展、国家药品政策的优化革新密不可分。
2017年以前，公众更关注的是亟待改革的药品注册申报和审评审批制度。一款境外上市药物要想进入中国市场，过程繁琐而漫长，像美儿这样的罕见病患者组织都在等待时机。
2017年原国家食药监管总局发布《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等改革政策，以及2018年国家医保局成立后每年医保目录动态调整，社会对罕见病用药的价格和医保政策愈发关注。
“随着国家医疗保障制度的逐步完善，绝大多数罕见病药品，都已经纳入医疗保障的范围，还有极少数药品因价格太贵，暂时未能纳入医保。”原国家医疗保障局医药服务管理司司长熊先军在2021年12月的中国罕见病大会上介绍。
熊先军指出，研发费用高是所有创新药品的共同特征，罕见病用药的研发和获得研发费用的收入均在欧美，因而研发费用的分摊也应当在欧美。同时，罕见病药品一般先在欧美上市，其后在发展中国家上市，并可能在欧美市场上市的前几年早已收回研发费用，因而要求发展中国家分摊研发费用并不合理。
以SMA为例，患者需要终生注射诺西那生钠，第一年需注射6针，第二年往后是每季度注射一针。南方周末记者梳理渤健公司2021年三季度财报发现，仅一款诺西那生钠，2020年就贡献了4.94亿美元的营收，2021年预计能继续带来4.44亿美元的营收，其中美国以外的全球市场占比超六成。
考虑到中国各类罕见病病人数量高于欧美发达国家，以市场大小衡量，熊先军认为罕见病药物的价格应当要远远低于欧美发达国家。
2021年国家医保谈判基金测算组组长郑杰曾告诉南方周末记者，通过统计发现，目前医保目录内近3000种药之中，最贵的年治疗费用也不到30万元，大约在26万。“这就代表着现在目录内药品的社会可接受费用的上限，所以30万元/年是一个重要参考值，不是专家们自己划一道线。”
熊先军也指出，30万元相当于4倍中国人均GDP的水平，国际上很多地区对罕见病药品年治疗费用也给予4倍人均GDP的定价。
“我们是特别想把罕见病（用药）能够多拉进一些，尤其是那些疗效比较明确的，而且确切属于临床空白的那种。今年不错，价格降幅特别大，比全世界（其他区域价格）都低。”2021年12月3日，国家医疗保障局基金监管司司长黄华波接受南方周末记者采访时如此表示。
“希望能慢慢站起来”
“那就打呀，快点去打！”诺西那生钠医保落地，妈妈显然比小晴更为激动，催促女儿赶紧去打。从小晴4岁确诊SMA开始，家人等这一天已经等了七千多个日夜。
25岁的小晴听到诺西那生钠进入医保的消息时，她还在钻研硕士一年级的课堂作业，病友们已经在群里按捺不住喜悦：“等了很多年终于等到了！”
小晴是III型SMA患者，曾经也能“像正常人一样独立走路”。但是长大后，这种进行性的疾病悄悄偷走她的行走能力，弯曲了她的脊柱，如今小晴出门已离不开笨重的电动轮椅。
“坐轮椅之后，我发现别人会经常看我，我被当作一个‘他者’。”小晴不愿意被这样对待，“他们以为我不会有心理起伏，我就用同样的眼神看他们，当他们发现自己也被客体化（凝视）的时候，就知道这种眼神是一种冒犯，他们就会感到羞愧。”
正如美国作家苏珊·凯恩所说，我们对待那些最特殊群体的方式，决定了我们在本质上是怎样的人，在这场失败和成功交织的历史中，我们得以逐渐看清自己的灵魂。
事实证明，SMA没有偷走这个年轻女孩的乐观与坚韧，她坐着轮椅和朋友外出看电影，去八达岭爬长城，用身体丈量无障碍设施的残缺或周全，反感人们评论她总是要加一句“可惜了”。
小晴告诉南方周末记者，她已经在医院做好预约登记，等期末考试结束和家人过完春节以后，将会在中山大学附属第一医院接受注射诺西那生钠，“美好的希望是可以不再恶化，配合辅助手段以后能慢慢站起来”。
和很多同龄人一样，小晴最大的烦恼是以后的工作。
“原本我有想过去大学当老师，进了终身聘任制的话就会比较安全，可以安心去做想做的研究，但后来发现其实不是的，可能以后都会变成合同工，非升即走的压力很大。”小晴担忧道。
一部分SMA的成年患者，都像小晴一样有光鲜的教育背景，甚至有海外教育的经历，但从事的工作比较局限，只能在家办公。有药可治、药物可及性提高以后，如何过好生活成为许多SMA患者交流的话题。
小晴希望今后可以从事“社会性比较强”的工作，和别人在线下有很多的交流。“我的学历和别人没有太大差别，只是自己去个洗手间都需要帮忙，不知道用人单位会不会有额外的顾虑。”
这几天美儿还陆续收到一些患者的好消息，春节期间医疗机构也会保障用药，让需要按时接受注射的SMA患者无后顾之忧。
“我们这样普通的家庭，努努力也能打了，不再像以前打了今年不知明年咋办。”糖心妈妈胡月告诉南方周末记者，原计划1月下旬就能排到注射诺西那生钠，一场突如其来的奥密克戎疫情推迟了这个天津患者家庭的治疗计划，但是毕竟不像过去那样焦虑和遥不可及。
原价70万/针天价药医保首针开打3
2022年新年的第一天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施。
据澎湃新闻，1月1日，北京、上海、广东、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症(SMA)患者接受了诺西那生钠治疗。药物价格从原先的近70万一针降到了近33000元一针。
“天价救命药”纳入医保，武 汉3岁男孩打上湖北首针
郑艳期盼的新年如期而至。2022年的第一天，郑艳3岁儿子睿睿终于打上了“救命针”。
2021年10月，郑艳儿子睿睿被确诊脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”），原本幸福的一家失去了往日的欢笑。郑艳在医生面前泪流不止。
医生告诉郑艳，有一种名叫诺西那生钠注射液的药可以治疗睿睿的病，但每年的医药费高达55万元，如果放弃用药，孩子会慢慢退化到除了眼睛全身都不能动，且最多只能活到18岁。
郑艳将药盒保存了下来，她要告诉儿子是国家给了他第二次生命。来源：长江日报
2021年12月3日，国家医保局召开新闻发布会，公布诺西那生钠注射液正式纳入国家医保，并将于2022年1月1日执行。此后每一天，郑艳都掰着指头数日子，等待着新一年的到来。
2022年1月1日上午10时许，睿睿走进了手术室，成为SMA救治药纳入医保后湖北首例注射者。郑艳告诉记者，注射过程很快，全程只用了40分钟。
“每天掰着指头等今天，终于等到了。”郑艳说，这是国家送给他们一家最好的新年礼物。医生告诉郑艳，今年睿睿需要注射6针诺西那生钠注射液，将在春节前完成前三针注射。
被传一针卖70万的药是治疗什么的？
被传一针卖70万的药是用于治疗“脊髓性肌萎缩（SMA）”的特效药物“诺西那生钠注射液”。一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。此外，第一财经记者了解，诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。
而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解，进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。
扩展资料：
据红星新闻此前报道，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。 据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
参考资料来源：人民网-国外一支针药价格280元国内卖到70万？
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